렉싱턴, 매사추세츠--(뉴스와이어)--면역항암제 혁신의 선두주자인 아제너스(Agenus Inc.)(나스닥: AGEN)는 400명 이상의 환자를 대상으로 진행된 1b상 C-800-01 임상시험에 참가한 난소암 환자군의 3년 추적 조사 결과를 발표했다. 본 연구에서는 아제너스의 다기능 Fc 강화 항-CTLA-4 항체인 보텐실리맙(BOT)과 아제너스의 항-PD-1 항체인 발스틸리맙(BAL)의 병용 효과를 평가했다. 3년 생존율, 백금 기반 화학요법에 대한 저항성 및 이전 치료력에 따른 결과 등을 포함한 이번 연구 결과는 캐나다 몬트리올에서 열린 ‘2026년 국제부인암학회(IGCS) 연차총회’에서 발표되었다.

효능 평가가 가능한 환자 중 3년 전체 생존율은 48%(n=35)로 2년 추정치와 변함이 없었으며, 이는 해당 환자군에서 지속적인 임상적 이점이 있음을 시사한다. 백금 저항성 질환과 불응성 질환 모두에서 반응 및 장기 생존이 관찰되었다. 최종 추적 조사에서 최소 한 번 이상 치료를 받은 환자 중 25%(44명 중 11명)가 생존해 있었고 모든 치료를 중단한 상태였다.

이러한 결과는 상당한 사전 치료를 받은 환자군에서 나온 것이다. 환자들은 이전에 중앙값 기준으로 4차례의 치료를 받았으며, 66%는 최소 4차례 이상의 치료를 받았다. 모든 환자는 이전에 백금 기반 항암화학요법을 받았으며, 77%는 베바시주맙을, 57%는 PARP 억제제를 투여받았다. 거의 4분의 3이 백금 저항성 및 불응성 질환을 가지고 있었는데, 이는 백금 치료 중 암이 진행되었거나 치료 후 6개월 이내에 재발했음을 의미한다.

해당 데이터를 발표한 다나-파버 암 연구소(Dana-Farber Cancer Institute)의 레베카 L. 포터 박사(Rebecca L. Porter, MD)는 “재발성 난소암의 경우 기존의 관문 면역요법은 특히 백금 화학요법에 더 이상 반응하지 않는 경우에는 지속적인 효과를 거의 보여주지 못했다”면서 “장기 추적 조사에서 두드러지는 점은 이미 여러 차례 치료를 받은 환자들의 생존율이 정체되는 현상이다. 그러한 패턴은 치료 선택지가 좁아진 경우에도 면역체계를 활성화하는 다른 접근 방식이 일부 환자에게 지속적인 이점을 제공할 수 있음을 시사한다”고 말했다.

3년 추적 조사 결과

전체 효능 결과(n=35)

· 전체생존율(OS): 2년 및 3년 예상 생존율은 모두 48%였다. 중앙값 전체 생존 기간은 14.8개월이었다.

· 객관적 반응률(ORR): 환자의 23%(8/35)에서 반응이 나타났으며, 여기에는 완전 반응 1건과 부분 반응 7건이 포함된다.

· 반응기간: 반응 지속 기간의 중앙값은 9.7개월이었다.

· 임상적 이점: 환자의 31%(11/35)에서 최소 24주 동안 치료 반응이 나타나거나 질병이 안정되었다.

· 생존 또는 치료 중단: 최종 추적 조사에서 25%(최소 한 번 이상 치료를 받은 환자 44명 중 11명)가 생존해 있었고 모든 치료를 중단한 상태였다.

환자 하위 그룹별 결과

· 백금 저항성 또는 불응성 질환 질환(n=25): 3년 예상 생존율은 47%였다. ORR은 완전 반응 1건과 부분 반응 4건을 포함하여 20%(5/25)였다.

· 백금 저항성 질환(n=10): 3년 예상 생존율은 45%였다. 환자의 30%(3/10)가 부분 반응을 보였다.

· 4회 이상의 이전 치료 이력이 있는 경우(n=23): 3년 예상 생존율은 48%였다. ORR은 17%(4/23)였으며, 4건의 반응 모두 부분 반응이었다.

· PARP 억제제의 질병 진행(n=17): PARP 억제제 치료 또는 유지 요법 중 암이 진행된 환자의 3년 예상 생존율은 61%였다. 두 명의 환자(12%)에서 부분 반응이 나타났다.

안전성은 기존에 알려진 BOT+BAL 프로필과 일관성을 유지했다. 새로운 안전성 문제나 치료 관련 사망 사례는 보고되지 않았다.

아제너스 최고의료책임자 스티븐 J. 오데이 박사(Steven J. O’Day, MD)는 “가장 주목할 만한 결과는 백금 저항성 또는 불응성 질환을 포함하여 이미 여러 차례 치료를 받은 여성들의 생존 기간이 2년을 넘어선다는 점”이라면서 “치료가 어려운 암에 대해 BOT+BAL을 사용한 다른 연구에서도 유사한 장기 생존 패턴을 확인했다. 이번 3년간의 난소암 업데이트를 통해 효과적인 면역요법 선택지가 거의 없었던 일부 환자들에게 이 병용요법이 의미 있고 지속적인 효과를 제공할 수 있다는 확신이 더욱 강화되었다”고 말했다.

3년간의 난소암 연구 결과는 치료가 어려운 암 전반에 걸쳐 BOT+BAL을 사용이 선사하는 장기 생존 패턴을 뒷받침한다. 400명 이상의 환자를 대상으로 한 광범위한 1b상 전종양 분석에서 2년 에상 생존율은 39%였다. 간 전이가 없는 불응성 MSS 전이성 직장암 환자를 대상으로 한 별도의 코호트 연구에서 2년 애상 생존율은 41%, 3년 예상 생존율은 33%였다.

면역원성이 낮거나 이전 면역요법에 내성이 있는, 이전에 여러 차례 치료를 받은 암에서 BOT+BAL의 일관되고 지속적인 활성은 선행항암요법 연구에서 나타난 심층적인 병리학적 반응으로 더욱 강화되었으며, 이는 질병 초기 단계에서 치료를 시작해야 하는 근거를 뒷받침한다. 수술 전 원발 종양과 주변 림프절이 온전하게 남아 있는 경우 BOT+BAL은 지속적인 항종양 면역을 생성하고 재발을 줄이며 궁극적으로 완치될 수 있는 환자 수를 늘릴 수 있는 최적의 기회를 제공할 수 있다.

전체 발표 자료는 아제너스 웹사이트의 게시물 섹션(www.agenusbio.com/publications)에서 확인할 수 있다.

BOT와 BAL은 개발 중인 치료법이며 미국 식품의약국의 승인을 받지 않았다.

프레젠테이션 세부 정보

초록 제목: 재발성 난소암에서 보텐실리맙과 발스틸리맙 병용요법을 이용한 차세대 면역관문억제 치료: 백금 저항성 상태 및 3년 전체 생존율 결과(Next Generation Immune Checkpoint Inhibition with Botensilimab Plus Balstilimab in Recurrent Ovarian Cancer: Results by Platinum Sensitivity Status and 3-Year Overall Survival)

발표자: 레베카 L. 포터 박사(Rebecca L. Porter, MD), 다나-파버 암 연구소, 미국 메사추세츠주 보스턴

포스터 발표 번호: 969

세션 제목: 교수진 세션 포스터 발표회, 난소암 03 세션(Poster Rounds with Professors Session, Ovarian Cancer 03 Session)

날짜/시간: 2026년 10월 3일(토) | 오전 10시 50분~10시 55분(미국 동부표준시)

C-800-01 연구에 대하여

C-800-01(NCT03860272)은 진행성 고형암에서 BAL 병용 여부에 따른 BOT의 효과를 평가하는 다기관 1b상 임상시험이다. 난소암 환자 코호트에는 표준 치료법이 없거나 표준 치료 후 암이 진행된 재발성 질환 환자가 포함되었다. 효능 분석에는 치료 시작 후 최소 한 번 이상 종양 스캔을 받은 환자 35명이 포함되었다. 안전성 집단에는 치료를 받은 44명의 환자 모두가 포함되었다. 이번 분석의 데이터 마감일은 2025년 12월 13일이다.

아제너스 소개

아제너스(Agenus)는 포괄적인 면역제 파이프라인을 갖추고 암 치료제를 개발하는 선도적인 면역종양학 회사이다. 회사는 항체 치료, 적응성 세포요법(민크 테라퓨틱스(MiNK Therapeutics)와 협력), 보조항암요법 등 광범위한 레퍼토리를 사용한 복합적인 접근법을 통해 암 면역요법의 혜택을 받는 환자 집단을 확대한다는 사명으로 1994년에 설립되었다. 아제너스는 상업용 및 임상용 cGMP 제조 시설, 연구 및 발견, 그리고 글로벌 임상 운영 분야에서 강력한 엔드 투 엔드 개발 역량을 보유하고 있다. 아제너스는 매사추세츠주 렉싱턴에 본사를 두고 있다. 웹사이트: www.agenusbio.com, 팔로우: @agenus_bio 투자자에게 중요할 수 있는 정보는 당사 웹사이트와 소셜 미디어 채널에 정기적으로 게시된다.

환자 접근에 대한 아제너스의 약속

품목허가가 부여될 때까지 BOT+BAL은 각 국가의 규제 체계에 따라 허용되고 이용 가능한 임상 시험 및 승인된 얼리 액세스 메커니즘을 통해서만 이용할 수 있다. AAC에 따라 병원에서 치료받고 사전 정의된 기준을 충족하는 프랑스 환자의 경우 BOT+BAL 비용은 프랑스 국민건강보험 시스템에서 전액 환급된다. 프랑스 이외 지역에서는 일부 국가에서 유료 지정 환자 프로그램을 통해 이용할 수 있으며, 이 경우 환자 본인 부담금이 발생하거나 해당 국가 또는 민간 환급 제도를 통해 보장받을 수 있다. 이러한 프로그램들은 의사 주도로 운영되며 홍보 목적이 아니다.

보텐실리맙(BOT)에 대하여

보텐실리맙(BOT)은 선천적 및 적응적 항종양 면역 반응 모두를 증강시키도록 설계된 인간 다기능 Fc 강화 항-CTLA-4 항체이다. 이 새로운 항체의 설계는 일반적으로 표준 치료에 반응이 좋지 않거나 기존 PD-1/CTLA-4 항암요법 및 연구 중인 항암요법에 반응하지 않는 ‘차가운(cold)’ 종양에 작용 기전을 활용해 면역요법의 이점을 확대한다. BOT는 T세포를 활성화하고 자극하여 광범위한 종양 유형에 걸쳐 면역 반응을 증가시키고, 종양 내 조절 T세포를 줄이고, 골수세포를 활성화하고, 지속적 기억 반응을 유도한다.

약 1500명의 환자가 1상 및 2상 임상 시험에서 BOT 및 발스틸리맙(BAL)으로 치료를 받았다. 아제너스의 연구용 PD-1 항체인 BAL 병행투여는 9가지 암에서 임상적 반응을 보였다. BOT 임상시험에 대한 자세한 내용은 www.clinicaltrials.gov에서 확인할 수 있다.

발스틸리맙(BAL)에 대하여

발스틸리맙(Balstilimab)은 새로운 완전 인간 단일 클론 면역글로불린 G4(IgG4) 항체로, PD-1이 리간드인 PD-L1, PD-L2와 상호작용하는 것을 차단하도록 설계되었다. 현재까지 900명 이상의 환자를 대상으로 평가되었으며, 여러 암종에서 임상적 효과와 양호한 내약성 프로파일을 입증했다.

미래예측진술

이 보도자료는 연방 증권법의 세이프 하버 조항에 따라 작성된 미래예측진술을 포함하고 있으며, 여기에는 보텐실리맙 및 발스틸리맙 프로그램, 예상 규제 일정 및 제출 서류와 관련된 진술이 포함되며, ‘할 수 있다’, ‘믿는다’, ‘기대한다’, ‘예상한다’, ‘희망한다’, ‘의도한다’, ‘계획한다’, ‘예측한다’, ‘추정한다’, ‘할 것이다’, ‘확립하다’, ‘잠재적’, ‘우월성’, ‘동급 최고’ 등과 같은 단어 및 이와 유사한 표현이 포함된 일체의 기타 진술은 미래예측진술을 식별하기 위한 것이다. 이러한 미래예측진술은 실제 결과가 실질적으로 달라질 수 있는 위험과 불확실성의 영향을 받는다. 이러한 위험과 불확실성에는 특히 증권거래위원회(SEC)에 제출된 양식 10-K의 2025년 연례 보고서 및 양식 10-Q의 후속 분기 보고서의 위험 요소 섹션에 설명된 요소가 포함된다. 아제너스는 투자자들에게 본 보도자료에 포함된 미래예측진술에 지나치게 의존하지 말 것을 경고한다. 이러한 진술은 본 보도자료가 발표된 날짜 당시의 진술만을 나타내며, 아제너스는 법률에 의해 요구되는 경우를 제외하고는 진술을 업데이트하거나 개정할 의무를 지지 않는다. 모든 미래예측진술은 이 경고 진술에 의해 명시적으로 제한된다.

이 보도자료는 해당 기업에서 원하는 언어로 작성한 원문을 한국어로 번역한 것이다. 그러므로 번역문의 정확한 사실 확인을 위해서는 원문 대조 절차를 거쳐야 한다. 처음 작성된 원문만이 공식적인 효력을 갖는 발표로 인정되며 모든 법적 책임은 원문에 한해 유효하다.