산 카를로스, 캘리포니아--(뉴스와이어)--글로벌 종양학 기업인 비원 메디신스(BeOne Medicines Ltd.)(NASDAQ: ONC; HKEX: 06160; SSE: 688235)가 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 브루톤 티로신 키나제(Bruton’s tyrosine kinase, BTK) 억제제 치료 후 재발성 또는 불응성(R/R) 맨틀 세포 림프종(MCL) 성인 환자 치료를 위한 차세대 BCL2 억제제인 손로토클락스에 대한 신약허가신청(NDA)에 대한 우선 검토를 수락하고 부여했다고 발표했다.

비원의 글로벌 연구개발 책임자인 라이 왕(Lai Wang) 박사는 “손로토클락스는 혁신신약지정(Breakthrough Therapy Designation)에서 우선 검토까지 짧은 허용기간 내에 놀라운 속도로 발전하고 있습니다”라며 “이 속도는 데이터의 강도와 R/R MCL 환자에 대한 필요의 긴급성 둘 다를 반영합니다. 빠르고 깊으며 지속 가능한 반응과 관리 가능한 안전성 프로필을 갖춘 손로토클락스는 다른 두 가지 변형 혈액학 자산인 BTK 억제제 부르킨사(BRUKINSA), 그리고 시험 중인 BTK 분해제 BGB-16673과 함께 잠재적으로 동급 최고 수준의 BCL2 억제제로 부상하고 있습니다”라고 말했다.

NDA는 전 세계적으로 다기관, 단일군, 공개, 제1/2상 시험인 BGB-11417-201(NCT05471843)의 데이터에 뒷받침되며, 이 시험은 BTK 억제제로 이전에 치료를 받은 125명의 성인 R/R MCL 환자를 등록하였다. 손로토클락스는 독립 검토 위원회(IRC)가 평가한 전체 반응률(ORR)의 주요 평가변수를 달성했으며, 크게 전처리를 받은 이 모집단에서 임상적으로 의미 있는 반응을 보였다. 연구는 또한 완전 반응률(CR)률, 반응 지속 기간(DOR) 및 무진행 생존율(PFS)을 포함한 여러 부차적 효능 평가변수에서 유망한 결과를 보여주었다. 치료의 내약성은 양호했고, 위험도 관리 가능한 수준이었다.

비원은 12월 6일부터 9일까지 플로리다 올랜도에서 열리는 제67 회 미국 혈액학회(American Society of Hematology, ASH) 연례 회의 및 박람회에서 전체 결과를 처음으로 발표할 예정이다. (구두 발표: 663; 12월 7일 오후 5시~오후 5시 15분, 동부 표준시).

글로벌 검토와 잠재적 접근을 신속히 진전시키기 위한 노력을 지원하기 위해, 비원은 국제 파트너들 간에 종양학 제품의 동시 제출 및 검토를 위한 틀을 제공하는 이니셔티브인 손로토클락스에 대한 FDA의 프로젝트 오르비스(Poject Orbis) 참여할 예정이다. 비원은 또한 유럽의약품청(European Medicines Agency)을 포함한 R/R MCL에서 손로토클락스의 승인 가능성에 대해 제1/2상 데이터를 다른 글로벌 규제 기관에 제출할 계획이다.

R/R MCL 및 R/R 만성 림프구성 백혈병/소림프구성 림프종(CLL/SLL) 치료를 손로토클락스에 대한 신약 신청도 승인되었으며, 중국 국가약품감독관리국(China National Medical Products Administration, NMPA) 신약평가센터(CDE)에서 신속 승인 가능성을 검토를 받고 있다.

맨틀 세포 림프종 소개

맨틀 세포 림프종(MCL)은 림프절의 맨틀 영역에 위치한 B 세포에서 기원하는 공격성 비호지킨 림프종(NHL)[1]의 드문 하위 유형이다. MCL은 전 세계 모든 NHL 사례의 약 5%를 차지하며[2]약 2만8000명의 사람들에게 영향을 미친다.[3] MCL은 종종 진행된 단계에서 진단되며4거의 모든 MCL 환자는 결국 불응성 또는 재발성(R/R) 질환이 발생하게 된다.[5] MCL의 5년 생존율은 약 50%로 새로운 치료 옵션에 대한 긴급한 필요성을 반영한다.[6]

손로토클락스(BGB-11417) 소개

손로토클락스는 차세대이자 잠재적으로 동종 최고 수준의 임상 시험용 B세포 림프종 2(BCL2) 억제제로, 독특한 약동학 및 약리학적 프로필을 가지고 있다. 초기 약물 개발 과정에서의 실험실 연구는 손로토클락스는 반감기가 짧고 축적이 없는 매우 강력하고 특이적인 BCL2 억제제임을 보여주었다. 손로토클락스는 다양한 B세포 악성 종양에서 유망한 임상 효과를 보였으며, 단독요법으로 그리고 부르킨사를 포함한 다른 치료제와 단독 요법으로 개발 중이다. 특히 초기 임상시험에서 손로토클락스 + 부르킨사는 치료에 경험이 없는 CLL 환자에서 빠르고 전례 없는 검출 불가능한 최소 잔존질환(uMRD)을 입증했다. 현재까지 2200명 이상의 환자가 광범위한 손로토클락스 글로벌 개발 프로그램에 등록되었다.

미국 식품의약국(FDA)은 재발성 또는 불응성(R/R) 맨틀세포 림프종(MCL)이 있는 성인 환자 치료를 위해 손로토클락스에 대한 혁신신약지정(Breakthrough Therapy Designation, BTD)을 부여했다. 또한, FDA는 손로토클락스에 MCL 및 발덴스트룀 거대글로불린혈증에 패스트 트랙 지정(Fast Track Designation)과 MCL, WM, 다발성 골수종(MM) 및 급성 골수성 백혈병 및 골수이형성증후군이 있는 성인 환자 치료를 위해 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 부여했다.

비원 소개

비원 메디신스는 전 세계 암 환자들에게 보다 접근성이 높은 혁신적인 치료제를 발견하고 개발하는, 스위스에 주소를 둔 글로벌 종양학 기업이다. 혈액학과 고형 종양을 아우르는 포트폴리오를 가지고 있는 비원은 내부 역량과 협력을 통해 다양한 새로운 치료제 파이프라인 개발을 가속화하고 있다. 6개 대륙에 걸쳐 약 1만2000명의 동료로 구성된 글로벌 팀이 성장하고 있는 이 회사는 의약품을 필요로 하는 훨씬 더 많은 환자의 의약품 접근성을 근본적으로 개선하기 위해 최선을 다하고 있다.

비원에 대해 자세히 알아보려면 www.beonemedicines.com을 방문하고 링크드인, 엑스, 페이스북 및 인스타그램 에서 비원을 팔로우하면 된다.

미래예측진술

이 보도자료에는 1995년 증권민사소송개혁법(Private Securities Litigation Reform Act) 및 기타 연방 증권법의 의미에 따른 미래예측 진술이 포함되어 있으며, 여기에는 손로토클락스의 잠재적 이점에 관한 진술, 비원의 소로토클락스 임상 개발, 규제 이정표, 제출 및 승인에 대한 기대, 비원이 다가오는 의료 회의에서 전체 데이터를 발표할 계획, 그리고 ‘비원 소개’라는 제목 하의 비원의 계획, 약속, 열망 및 목표가 포함된다. 실제 결과는 다양한 요인의 결과로 인해 전망적 진술에 표시된 것과 실질적으로 달라질 수 있다. 이러한 요인에는 의약품 후보물질의 효능과 안전성을 입증하는 비원의 능력, 추가적인 개발 또는 시판 승인을 뒷받침할 수 없는 의약품 후보물질의 임상적 결과, 임상시험의 개시, 시기 및 진행과 시판 승인에 영향을 미칠 수 있는 규제 기관의 조치, 승인을 받은 경우 시판 의약품 및 의약품 후보물질의 상업적 성공을 달성하는 비원의 능력, 의약품 및 기술에 대한 지적 재산 보호를 획득하고 유지하는 비원의 능력, 의약품 개발, 제조, 상업화 및 기타 서비스를 수행하기 위한 비원의 제3자 의존도, 규제 승인 획득 및 의약품의 상업화에 있어 비원의 제한된 경험과 운영을 위한 추가 자금을 확보하고 의약품 후보의 개발을 완료하고 수익성을 달성하고 유지할 수 있는 비원의 능력, 10-Q 양식에 있는 비원의 가장 최근 분기 보고서의 ‘위험 요인(Risk Factors)’이라는 제목의 섹션에서 더욱 완전하에 논의된 그런 위험과 비원이 이후에 미국 증권거래위원회에 제출하는 자료에서 다루는 잠재적 위험, 불확실성 및 기타 중요 요인에 대한 논의 등이 포함된다. 이 보도 자료에 제공된 모든 정보는 이 문서의 날짜를 기준으로 하며 비원은 법률에서 요구하는 경우를 제외하고 그런 정보를 업데이트할 의무를 지지 않는다.

비원 미디어 리소스는 뉴스룸에서 이용할 수 있다.

[1] Jain, P., and Wang, M. L. (2022). Mantle cell lymphoma: 2022 update on diagnosis, risk stratification, and clinical management. American Journal of Hematology, 97(5), 638-656. https://doi.org/10.1002/ajh.26523

[2] Ferlay, J., et al. (2024). Global Cancer Observatory: Non-Hodgkin Lymphoma. International Agency for Research on Cancer. https://gco.iarc.who.int/media/globocan/factsheets/cancers/34-non-hodgkin-lymphoma-fact-sheet.pdf

[3] Association of Community Cancer Centers. Relapsed/Refractory Mantle Cell Lymphoma. https://www.accc-cancer.org/home/learn/cancer-types/hematologic-malignancies/mcl

[4] Cencini, E., et al. (2024). Survival outcomes of patients with mantle cell lymphoma: A retrospective, 15-year, real-life study. Hematology Reports, 16(1), 50-62. https://doi.org/10.3390/hematolrep16010006

[5] Burkart, M., and Karmali R. (2022). Relapsed/refractory mantle cell lymphoma: Beyond BTK inhibitors. Journal of Personalized Medicine, 12(3), 376. https://doi.org/10.3390/jpm12030376

[6] Cleveland Clinic. (2023). Mantle cell lymphoma. https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/24030-mantle-cell-lymphoma

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