나르덴, 네덜란드/월섬, 매사추세츠--(뉴스와이어)--헌팅턴병(HD) 및 근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자들을 위해 과학적 우수성을 추구하고 발전을 가속화하는 데 매진하는 바이오 제약사인 프릴레니아 테라퓨틱스(Prilenia Therapeutics B.V.)가 유럽 및 기타 일부 시장에서 프리도피딘(pridopidine)의 상업화 및 추가 개발을 위해 페레르(Ferrer)와 협력 및 라이선스 계약을 체결했다고 오늘 발표했다. 프리도피딘은 HD 및 ALS와 같은 신경 퇴행성 질환에서 자주 손상되는 주요 신경 보호 메커니즘을 조절하도록 설계된 강력하고 고도로 선택적인 경구 투여용 시그마-1 수용체(S1R) 작용제이다.

계약 조건에 따라 프릴레니아는 약 8000만유로의 선불금과 단기 개발, 규제 및 상업적 마일스톤으로 최대 4500만유로를 받게 될 예정이다. 총 거래액은 선불금 및 총 마일스톤 지급액을 합친 최대 약 5억유로에 달한다. 또한 프릴레니아는 순 매출에 대해 단계적으로 두 자릿수 로열티도 수령하게 된다. 프릴레니아와 페레르는 HD 이외의 추가 적응증에 대한 프리도피딘의 사용 확장을 위해 공동 개발 및 자금 조달을 지원하기로 합의했다. 프릴레니아는 북미, 일본, 아시아 태평양을 포함한 기타 주요 시장에서는 프리도피딘에 대한 완전한 권리를 유지한다.

프릴레니아의 최고경영자인 마이클 헤이든(Michael R. Hayden) 박사는 “페레르와 협력해 전 세계 신경 퇴행성 질환 환자에게 혁신적인 치료제를 제공한다는 공동의 사명을 진전시키게 돼 자랑스럽다”고 말했다. 이어 그는 “페레르는 희귀 질환을 위한 혁신적인 제품에 특히 주력해 유럽과 주요 국제 시장에서 이미 상당한 입지를 확보했다”며 “양사의 고유한 강점과 이러한 환자 커뮤니티에 대한 공동의 노력을 결합하는 이번 파트너십을 통해 새로운 치료 옵션을 기다리는 수천 명의 환자들에게 프리도피딘의 공급을 가속화하고 향후 추가 적응증을 통해 그 영향력을 확대할 잠재력이 있다고 믿는다”고 전했다.

페레르의 최고경영자인 마리오 로비로사(Mario Rovirosa)는 “이번 프릴레니아와의 계약을 통해 사회 정의를 위해 싸우는 일에 비즈니스를 활용한다는 목적을 계속 실현하는 동시에 높은 미충족 의료 수요를 가진 질병에 파이프라인 개발을 집중할 수 있게 됐다”며 “양사의 강점과 역량을 결합해 소외된 질환으로 고통받는 환자들의 미래가 더 밝아질 것”이라고 밝혔다.

페레르의 최고 과학 및 비즈니스 개발 책임자인 오스카 페레즈(Oscar Pérez)는 “이 분자에 대한 권리를 확보한 것은 신경 퇴화 분야의 연구 전략에 있어 중추적 단계”라며 “프리도피딘의 작용 메커니즘을 감안해 다양한 적응증에 걸쳐 잠재적 사용 가능성을 탐색하는 데 전념하고 있다”고 전했다.

프리도피딘 소개

프리도피딘(1일 2회 45mg)은 HD 및 ALS와 같은 신경 퇴행성 질환에서 자주 손상되는 주요 신경 보호 메커니즘을 조절하도록 설계된 강력하고 고도로 선택적인 경구 투여용 시그마-1 수용체(S1R) 작용제이다.i

프리도피딘은 광범위한 HD 개발 프로그램에서 기능, 인지, 운동 능력 등 환자와 가족의 삶의 질에 영향을 미치는 질환의 주요 특징에 걸쳐 이점이 있음을 입증했다. 이러한 효능은 검증된 평가를 통해 측정됐고, 최대 2년 동안 효과가 지속되며, 양호한 안전성 프로파일을 보였다.

프릴레니아는 유럽의약품청(EMA)에 시판허가신청서(MAA)를 제출해 HD 치료를 위한 프리도피딘의 규제 승인을 요청했다. MAA는 검토를 위해 접수됐으며, 2025년 하반기에 사람용 의약품 위원회(CHMP)의 의견이 나올 것으로 예상된다. 이는 HD의 질병 진행에 영향을 미칠 수 있는 잠재적 치료제에 대한 최초의 승인 요청 사례이다.

또한 미국 내 HD 환자에서 프리도피딘의 다음 개발 단계를 결정하기 위해 미국 식품의약국(FDA)과 지속적으로 논의 중이며, 승인 시 프릴레니아는 HD 환자에게 신속하게 프리도피딘을 제공하기 위해 노력할 예정이다.

ALS의 경우, 프릴레니아와 페레르는 프리도피딘 평가를 위한 단일 중추적 3상 임상시험을 개시해, 2상 HEALEY ALS 플랫폼 임상시험의 결과를 확인할 계획이다.

프릴레니아는 미국과 유럽연합에서 HD 및 ALS에 대한 프리도피딘의 희귀 의약품 지정을 보유하고 있다. 또한 프리도피딘은 FDA로부터 HD 치료제로 패스트 트랙 지정을 받았다.

헌팅턴병 소개

헌팅턴병(HD)은 희귀 유전성 상염색체 우성 신경 퇴행성 질환으로, 기능, 운동, 인지 및 행동 증상을 일으킨다. HD는 헌팅턴(huntington) 유전자의 돌연변이에 의해 발생하며, HD가 있는 부모의 자녀는 이 질환에 걸릴 확률이 50%에 달한다.

HD는 전 세계적으로 약 10만 명에게 영향을 미치며, 추가로 30만 명이 HD 발병 위험에 노출돼 있다.i,ii 일반적으로 HD는 30세에서 50세 사이에 진단되지만, 소아 및 청소년(청소년 발병 HD 또는 JHD라고 함)을 포함한 모든 연령대에서 발생할 수 있다. 이 질병은 15~20년에 걸쳐 서서히 진행되며, 환자는 일하고, 의사소통하고, 일상생활을 관리하고, 자신을 돌보는 능력을 서서히 상실한다. 이처럼 점점 장애가 심해지면 간병인에게 전적으로 의존하게 되고 결국에는 사망에 이른다.

현재 사용 가능한 유일한 HD 치료법은 증상 완화 및 고통 완화 치료에 초점을 맞추고 있으며, 전반적인 진행 측정에는 영향을 미치지 못한다.

근위축성 측삭 경화증(ALS) 소개

루게릭병 또는 운동 신경 질환으로도 알려진 ALS는 전 세계적으로 약 35만 명에게 영향을 미치고 있는 만성 진행성 신경 퇴행성 질환이다.

루게릭병 환자의 경우 근육에 메시지를 전달하는 뇌와 척수의 운동 신경세포가 퇴화해 뇌가 근육과 소통하는 능력에 영향을 미친다. 이는 근육 소모와 점진적인 마비로 이어지며, 환자는 걷고, 말하고, 먹고, 숨 쉬는 능력을 급격히 상실하고 간병인에게 전적으로 의존하게 된다. 진단 후 평균 수명은 2~5년이다.

대부분의 루게릭병 환자(~90%)는 루게릭병 가족력이 없다. 루게릭병의 약 10%는 유전적 유전자 돌연변이(흔히 가족성 루게릭병이라고 함)로 인해 발생한다. 루게릭병을 일으키는 것으로 밝혀진 유전자 중 하나는 시그마-1 수용체(S1R) 단백질을 암호화한다. S1R 기능의 완전한 상실로 이어지는 이 유전자의 돌연변이는 중증 소아 ALS와 관련이 있으며, S1R의 부분적인 불완전 기능으로 이어지는 돌연변이는 성인 발병 루게릭병과 관련이 있다.

프릴레니아 소개

프릴레니아(Prilenia)는 헌팅턴병(HD)과 근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자를 위한 과학적 우수성과 가속화에 대한 확고한 노력으로 운영되는 비상장 바이오 제약사이다. 우리의 사명은 간단하지만 시급하다. 바로 파괴적인 신경 퇴행성 질환에 걸린 사람들을 위해 혁신적인 의약품을 개발하고 지속 가능한 접근성을 제공하는 일이다.

프릴레니아는 미국, 캐나다, 유럽, 이스라엘 전역에서 운영되고 있다. 회사는 네덜란드에 설립됐으며 선도적인 생명과학 투자자들의 지원을 받고 있다.

자세한 내용은 www.prilenia.com을 방문하고, 링크드인 또는 X(트위터)에서 팔로우하십시오.

프릴레니아 미래예측진술

프릴레니아는 본 보도자료에 포함된 역사적 사실이 아닌 사안에 관한 진술은 미래예측진술임을 독자들에게 경고한다. 이러한 진술은 회사의 현재 신념과 기대치에 근거한 것이다. 이러한 미래예측진술에는 프리도피딘의 개발 및 상업화 진전, 프리도피딘의 잠재적 이점 및 가치, 이번 협력을 통한 잠재적 혜택 및 결과에 관한 진술이 포함되며 이에 국한되지 않는다. 미래예측진술은 미래와 관련된 것이므로 미래예측진술에서 고려한 것과 실질적으로 다를 수 있는 환경에서 내재된 불확실성, 위험 및 상황 변화에 영향을 받을 수 있다. 이러한 미래예측진술은 역사적 사실에 대한 진술도 아니고, 미래 성과를 보증하거나 보장하지 않는다. 실제 결과가 미래예측진술의 내용과 크게 달라지게 만들 수 있는 중요한 요인으로는 임상 개발, 규제 승인 및 상업화 과정의 불확실성 등이 있다. 프릴레니아는 독자들이 본 보도자료의 날짜를 기준으로 한 이러한 미래예측진술에 과도하게 의존하지 말도록 경고하며, 회사는 본 보도자료의 날짜 이후에 발생하는 사건이나 상황을 반영하기 위해 이러한 진술을 업데이트할 의무를 지지 않는다.

© 2025 Prilenia Therapeutics B.V.

이 보도자료의 사본을 보려면 프릴레니아 웹사이트(www.prilenia.com)를 방문하십시오.

i 메디나 외, ‘헌팅턴병의 유병률과 발병률: 업데이트된 체계적 검토 및 메타 분석(Prevalence and Incidence of Huntington’s Disease: An Updated Systematic Review and Meta-Analysis)'. Mov Disord. 2022 Dec;37(12):2327-2335.

ii 장 A(Jiang, A.), 핸들리 R. R.(Handley, R. R.), 레너트 K(Lehnert, K.), 스넬 R. G(Snell, R. G. )(2023). '병인에서 치료제로: 헌팅턴병 연구 150년 검토(From Pathogenesis to Therapeutics: A Review of 150 Years of Huntington’s Disease Research). 국제분자과학저널(International Journal of Molecular Sciences), 24(16), 13021.https://doi.org/10.3390/ijms241613021

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